Un passo avanti significativo nella lotta ai disturbi del neurosviluppo arriva da Genova, dove IAMA Therapeutics, startup nata all’interno dell’Istituto Italiano di Tecnologia, ha annunciato l’avvio della fase 2 della sperimentazione clinica di IAMA-6, un innovativo candidato farmaco pensato per il trattamento dell’autismo e di altre patologie neurologiche.
Il farmaco, sviluppato anche grazie al supporto dell’intelligenza artificiale, si propone come un potenziale punto di svolta per le terapie legate ai disturbi dello spettro autistico, per i quali oggi esistono poche opzioni realmente efficaci.
IAMA-6 ha completato con successo la fase 1, condotta su volontari sani, che ha confermato la sicurezza del composto e la sua capacità di modulare l’attività cerebrale senza effetti tossici. Questo risultato ha aperto la strada all’inizio della fase 2, che coinvolgerà pazienti con diagnosi di autismo, con l’obiettivo di valutarne l’efficacia terapeutica.
Lo studio è supportato da un finanziamento di 15 milioni di euro, guidato da Indaco Venture Partners SGR, con il coinvolgimento di Fondazione Enea Tech e Biomedical, Claris Ventures SGR e CDP Venture Capital SGR.
Il meccanismo d’azione del farmaco si concentra sull’inibizione selettiva della proteina NKCC1, coinvolta nella regolazione dell’eccitabilità neuronale. Studi scientifici hanno evidenziato che un’alterazione dell’attività di questa proteina è presente in condizioni come autismo, epilessia e sindrome di Down. La molecola sviluppata da IAMA Therapeutics è stata progettata per intervenire direttamente su questo squilibrio, con il potenziale di migliorare in modo mirato i sintomi associati a queste patologie.
Uno degli elementi distintivi di questo progetto è l’utilizzo dell’AI nella fase di discovery, ovvero nella selezione e ottimizzazione del composto, accelerando significativamente i tempi di sviluppo.
I fondatori della startup, Laura Cancedda e Marco De Vivo, hanno spiegato che il percorso è ancora lungo e complesso. La fase attuale – che prevede l’arruolamento dei pazienti e la conduzione di test clinici più estesi – rappresenta la sfida più delicata dell’intero iter. I risultati di questa fase saranno determinanti per proseguire verso l’eventuale approvazione e commercializzazione del farmaco.
Con questo progetto, IAMA Therapeutics dimostra come una startup italiana possa inserirsi nel panorama globale dell’innovazione biotech, contribuendo a rispondere a bisogni terapeutici urgenti attraverso tecnologie di frontiera.